Regularização de produtos - Medicamentos

Doenças raras


São doenças que não têm cura e cujas opções terapêuticas disponíveis são restritas. É definida, segundo a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, como aquelas que afetam até 65 pessoas em cada 100 mil indivíduos com base em dados oficiais nacionais ou, quando inexistentes, em dados publicados em documentação técnico-científica.

A RDC nº 205/2017 é a  norma da Anvisa que estabelece as regras para registro de novos medicamentos e anuência de ensaios clínicos envolvendo medicamentos destinados a tratamento, diagnóstico ou prevenção de doenças raras.

 A RDC nº 205/2017 estabeleceu mecanismos para encurtar os prazos de análise. Antes dela, não existia nenhuma regulamentação específica para anuência de ensaios clínicos, certificação de boas práticas, fabricação e registro de novos medicamentos para doenças raras. Alguns requisitos foram flexibilizados sem, no entanto, comprometer a qualidade, a segurança e a eficácia dos medicamentos.

Passou a ser admitida a apresentação de complementação de dados e provas adicionais posteriormente à concessão do registro, por meio de assinatura de termo de compromisso entre a Anvisa e a empresa solicitante do registro.

Também é permitida, para medicamentos importados, a supressão da realização de controle de qualidade no Brasil, desde que seja realizado pelo fabricante do medicamento e que seja apresentada comprovação da manutenção de condições adequadas durante o transporte do medicamento.

Serão considerados medicamentos para doença rara aqueles que tenham o objetivo de tratar, diagnosticar ou prevenir a doença rara e que sejam utilizados em condição séria debilitante e se proponham a alterar de forma clinicamente significativa a evolução ou possibilite a remissão da doença

1º PASSO – REUNIÃO DE PRÉ-SUBMISSÃO

O primeiro passo para pedir o registro de um novo medicamento (ou nacional) para doença rara é solicitar uma reunião de pré-submissão à Anvisa para apresentar o produto. A reunião deve ocorrer até 60 dias após o pedido da empresa.

Observação: No caso de medicamentos produzidos fora do Brasil, a solicitação de reunião de pré-submissão deve ser realizada em até 60 dias após a primeira solicitação de registro em outra autoridade reguladora. Isso significa que a empresa poderá submeter o registro, ao mesmo tempo, em vários países.

 

2º PASSO – PEDIDO DE REGISTRO

Após a reunião, o solicitante deve formalizar o pedido de registro no prazo de 30 dias. A partir da formalização do pedido, a Anvisa tem 60 dias para dar um parecer conclusivo ou solicitar mais informações. Se o parecer for conclusivo, o registro do medicamento é publicado, no máximo, em 30 dias.

Caso seja emitida exigência, a empresa tem 30 dias para apresentação do cumprimento de exigência, e a Anvisa deve avaliar o cumprimento em até 45 dias.

A solicitação de registro de novo medicamento para doença rara deve ser realizada conforme legislação específica para cada categoria regulatória, acrescida de documentação específica disposta na RDC nº 205/2017.

A RDC nº 205/2017 é a única norma regulamentadora sobre anuência de ensaios clínicos e registro de novos medicamentos para doenças raras.

A RDC nº 204/2017, que trata de enquadramento de petições na categoria prioritária, prevê a priorização de análise de solicitações de alteração pós-registro (como nova indicação terapêutica ou ampliação de uso) de medicamentos destinados a doenças raras nas situações em que não houver alternativa terapêutica disponível ou quando apresentar uma melhora significativa de segurança ou eficácia.

1º PASSO – REUNIÃO DE PRÉ-SUBMISSÃO

Deve ser solicitada reunião de pré-submissão para apresentação da proposta de ensaio clínico (ou modificação). A reunião deve ocorrer até 60 dias após o pedido da empresa.

 

2º PASSO – SUBMISSÃO DA DOCUMENTAÇÃO PARA AVALIAÇÃO DA ANVISA

Após a reunião, a solicitante deve formalizar a submissão de DDCM, Dossiê Específico de Ensaio Clínico ou Modificação Substancial por Inclusão de Protocolo, para avaliação da Anvisa.

Em até 30 dias após a submissão, a Anvisa deve se manifestar, com emissão de exigência ou conclusão.

O cumprimento das exigências pelo interessado deve ocorrer até 30 dias após leitura da notificação. E a avaliação do cumprimento deve ser realizada pela Anvisa até 30 dias após o protocolo.

A solicitação de anuência de ensaios clínicos com medicamentos para doenças raras a serem realizados no Brasil deve ser realizada conforme RDC nº 9/2015, acrescida de documentação específica disposta na RDC nº 205/2017.