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Translarna (atalureno): novo registro

Novo registro

 

Nome do produto

Translarna (atalureno)

Empresa

Millidock Produtos Médicos e Farmacêuticos LTDA

Categoria

Novo medicamento

Indicação

O medicamento Translarna na dose de 40 mg/kg/dia (10mg/kg de manhã, 10mg/kg à tarde e 20mg/kg à noite) é indicado para o tratamento de pacientes pediátricos com idade a partir de 5 anos, deambulatórios, do sexo masculino, com Distrofia Muscular de Duchenne resultante de uma mutação sem sentido (nonsense) no gene da distrofina (DMDmn)

Mais informações

A DMDmn atende aos critérios para classificação como doença rara, de acordo com a RDC nº 205, de 28 de dezembro de 2017, sendo uma doença que afeta até 65 pessoas em cada 100 mil indivíduos.

Os resultados de eficácia que embasaram o registro foram observados no estudo de fase 2b, controlado, multicêntrico, randomizado, duplo-cego (PTC124-GD-007-DMD) com 174 pacientes, a grande maioria com DMDmn, alocados nos grupos placebo, atalureno na dose de 10, 10 e 20mg/kg e atalureno na dose de 20, 20, 40 mg/kg; e no estudo de fase 3, controlado, multicêntrico, randomizado, duplo-cego (PTC124-GD-020-DMD) com 230 pacientes com DMDmn em uso de corticosteroides, alocados nos grupos placebo e atalureno na dose de 10, 10 e 20mg/kg.

O tratamento com Translarna (atalureno) resultou em diferenças numéricas em relação ao placebo, as quais sugerem diminuição da perda da capacidade de caminhar (avaliada pelo teste de caminhada de 6 minutos – desfecho primário), menor risco de agravamento de 10% na distância caminhada em 6 minutos (DC6M) e menor aumento no tempo necessário para execução de testes de função cronometrados. Os eventos adversos mais comuns reportados como reações adversas com o uso de Translarna (atalureno) foram vômito, cefaleia, diarreia, tosse e dor abdominal superior. Dados laboratoriais indicaram que a exposição ao atalureno pode causar elevação do colesterol sérico e triglicérides. Adicionalmente, constatou-se, em estudos clínicos, que o atalureno aumenta a nefrotoxicidade dos aminoglicosídeos intravenosos (IV), tendo sido observados eventos graves de insuficiência renal nesses estudos quando do uso concomitante dos dois fármacos.  

Os resultados dos citados estudos indicam que o atalureno tem atividade clínica em pacientes pediátricos com idade a partir de 5 anos, deambulatórios, do sexo masculino, com Distrofia Muscular de Duchenne resultante de uma mutação sem sentido (nonsense) no gene da distrofina (DMDmn). A aprovação deste medicamento com base nestes estudos de Fase 2b e Fase 3 foi devido à designação da DMDmn como uma doença rara, tratando-se, portanto, de uma necessidade médica não atendida. Dados clínicos adicionais serão gerados por meio de novos estudos e avaliações solicitadas pela Anvisa como compromissos da empresa junto à Agência, além do monitoramento do uso do medicamento após a sua aprovação.